꿈의 신약으로 불리는 '유전자치료제'의 효과적 약물전달시스템이 국내 연구진에 의해 개발돼 화제다.

한국과학기술원은 25일 KAIST 생명과학과 박태관 교수 연구팀이 교육과학기술부 바이오신약장기사업단의 지원을 받아 차세대 핵산계열 약물인 소간섭 알엔에이(small interfering RNA/siRNA)의 세포내 전달을 극대화시키는 획기적인 나노약물전달시스템을 개발했다고 밝혔다.

siRNA는 짧은 이중 가닥의 RNA 유전물질로 세포 내 특정 유전자를 분해해 단백질로 발현되는 것을 강력하게 저해하는 작용을 한다.

최근에 작용기전이 밝혀진 siRNA는 기존 저분자량 약물이나 단백질약물로 치료하기 어려운 난치성 질병의 강력한 치료제로 최근 각광을 받고 있어 꿈의 신약이라 불린다.

불과 지난 10년 사이에 발견된 siRNA는 신개념의 핵산 의약품으로 향후 엄청난 규모의 시장을 형성하리라 기대되고 있었으나 siRNA를 치료제로 만들기 위해서는 효과적 약물전달시스템의 개발이 관건이었다.

로슈(Roche)와 같은 다국적 제약 회사들이 몇가지 siRNA 전달기술 확보를 위해 이미 수조원대의 비용을 지불한 바 있으나 아직 개발하지 못한 것을 국내 연구진이 개발한 것이다.

연구팀은 화학적 결합 방법을 이용해 siRNA 단량체를 여러 개로 이어서 분자량이 증가되고 유연성이 있는 전혀 새로운 개념의 다중 접합체를 제조했다.

이를 독성이 적은 양이온성 고분자와 안정된 나노복합체를 만들어 단백질 발현 저해 효율이 매우 월등하고, 면역반응이 적은 혁신적 나노약물전달시스템을 개발했다.

박교수는 "이번 연구는 siRNA가 실제로 임상에서 유전자치료제로서 사용될 수 있다는 것을 입증한 것"이라면서 "이 원천기술에 대해 국내외 지적재산권을 확보하고 해외 다국적제약 기업에 기술이전을 추진 중"이라고 말했다.

이 연구결과는 세계적인 온라인 저널인 네이처 머티리얼(Nature Materials)에 24일 게재됐다.

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